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近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）呈现“井喷式”发展，是恶性血液病患者实现生存的关键手段之一。我国allo-HSCT平均年增长率达10％，移植量位列全球第一。
但很多患者在移植术后仍有发生并发症的风险，如移植物抗宿主病（GVHD），即我们熟知的“排异”。根据临床表现可分为急性移植物抗宿主病（aGVHD）和慢性移植物抗宿主病（cGVHD），即“急性排异”和“慢性排异”。尤其是慢性排异，发生率高达50%，其早期症状容易被忽视，若未能及时进行规范防治，将严重影响患者的生活乃至生存质量。
每年2月17日是移植物抗宿主病日（GVHDDay），由美国移植和细胞治疗学会ASTCT等全球九大组织成立的GVHD联盟举办，今年首次进入中国，致力于联合患者、医护人员等社会各界力量，提升对移植术后移植物抗宿主病的认知，帮助更早实现疾病管理，最终改善患者生活。
移植术后挑战重重，早筛、早诊、早治成为cGVHD管理重点
cGVHD俗称“慢性排异”。慢性排异和原发疾病如白血病复发问题是异基因造血干细胞移植后面临的两大挑战。30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险，该疾病会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
陆道培医院骨髓移植科主任赵艳丽教授在日常诊疗过程中就遇到过相关案例，据介绍38岁的王强（化名）在异基因造血干细胞移植术后的第3个月出现了视力下降、眼睛畏光等症状，在就近医院眼科会诊诊断为角膜缺损。在5个多月眼部治疗后，未能缓解。后辗转其他医院，最后才被诊断为cGVHD，开始针对该疾病的治疗。
（图为陆道培医院骨髓移植科主任赵艳丽教授）
陆道培医院骨髓移植科主任赵艳丽教授介绍：“异基因移植作为当前恶性血液病的潜在治愈手段，只是关键第一步，移植术后‘慢性排异’和原发疾病复发等问题将是更加严峻的挑战。由于患者术后往往更多聚焦于原发病，容易忽视其他并发症相关症状，而且cGVHD等移植后并发症的早期症状多样且不典型，极易漏诊误诊。所以，我们在临床实践中一直在强调‘早’，通过践行‘早筛、早诊、早治’这一黄金准则，帮助患者拥有更好的生存和生活质量。”
医保提升创新治疗可及性，助力患者尽早达成双重治疗目标
然而，王强在针对cGVHD的治疗后也并非一帆风顺。在常规一线治疗后症状有所好转，但是在23年12月尝试减停免疫抑制剂的过程中眼病症出现续反复，并且出现新的角膜破损情况。到24年5月，王强未能获得明显改善，甚至出现了严重的合并症，如腹痛腹泻，反复高热，晕厥等。此时，眼部也再次出现视力下降、眼部疼痛加重，并出现眼部纤维化。
赵艳丽教授表示：“超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。这一疾病在治疗过程中易反复，需要尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态，这样能够在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应，也就是说能在早期管理cGVHD同时并降低原发肿瘤的复发几率，拥有双重价值；并且对于纤维化的组织和器官，需要有效逆转纤维化。”
值得一提的是，部分cGVHD的创新疗法已纳入新版国家医保目录。国家医保局于2024年12月9日举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品种，这些产品临床价值大、创新程度高、价格明显降低、填补了治疗领域的空白，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂。随着新版医保目录的正式落地，cGVHD创新药物正惠及更多患者。
赵艳丽教授补充：“随着新版医保目录于2025年1月1日正式落地，cGVHD创新药物也正惠及更多患者，其中如ROCK2抑制剂这类创新疗法，其创新价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制6，将有助于双重治疗目标的尽早达成。”
赵艳丽教授表示：“我们希望推动治疗规范化的进一步提升，形成集筛查、诊治、治疗、长期随访于一体的管理模式，最大程度上帮助患者提升造血干细胞移植术后的生活质量并早日摆脱并发症的束缚。同时，长期管理需要谨记，只有实现长期管理才能持续享受生活、回归社会。”
据赵艳丽教授介绍，规范化的创新治疗和管理也为王强带来了变化。在不到1个月的时间内进行随访复查，发现情况已稍有改善，其他配合药物也开始减停。而1个多月的规范治疗后，他的眼部情况改善更多，视力也较之前有进一步恢复。赵艳丽教授表示：“看到患者视力能够逐渐恢复是最为欣喜的，患者眼中模糊不清的世界逐渐清晰，可以减少自身生理和心理的负担，也减少对于家人的依赖，这就是慢性排异规范治疗的价值所在。”
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