多发性骨髓瘤,对大多数人来说是个陌生的名词。事实上,它并不罕见。
“多发性骨髓瘤在很多国家其发病率已超过急性白血病,位居血液系统恶性肿瘤的第二位。”中国医师协会骨髓瘤专委会副主任委员、北京大学血液病研究所路瑾教授表示,“但是,由于其起病症状不典型,大部分的患者首诊往往并不在血液科。”
大部分患者确诊已晚期
中老年人出现这些症状要注意
多发性骨髓瘤是一种常见于中老年人的血液系统恶性肿瘤,其发病率约为十万分之一至十万分之二 ,占所有恶性肿瘤的1%,血液系统恶性肿瘤的10% ,已超过急性白血病,位居血液系统恶性肿瘤的第二位 。2012年全球新诊断多发性骨髓瘤大约114,000 例,死亡80,000例。
然而,目前我国公众对多发性骨髓瘤的认知程度普遍偏低;同时,疾病起病较慢且症状缺乏典型性,与其他科室疾病很难区分,导致患者延误治疗时机、预后较差。
有数据显示,我国多发性骨髓瘤III期患者占比高达36%,明显高于其他发达国家;约60%以上的患者在发病初期或者在疾病进展过程中会出现骨痛和骨折的现象,不仅增加临床治疗难度,而且造成患者极大的伤残率;另外,有约20%-50%的患者伴有肾脏损伤,如肾功能不全以及需要进行血液透析。
“多发性骨髓瘤的4大核心症状为CRAB——C高钙血症、R肾功能不全、A贫血、B骨质病变。”路瑾教授说,“从这些症状就能看到患者首诊往往不在血液科,除贫血外,以其他症状起病的多会在骨科、肾内科、呼吸科等就诊。不少患者是因为多次骨折后再发现其他症状才诊断出多发性骨髓瘤。”
这些症状并不一定会同时出现,有的可能以贫血为主,有的以骨质破坏为主,有的以肾脏功能改变为主,而且极易与其他疾病混淆。路瑾教授强调:“如果出现骨痛、肾功能不全、高钙血症、贫血和反复感染等症状时,应尽早到血液科就诊,通过血尿检查、骨髓穿刺及活检等相关检测判断是否患病,以实现早诊早治、改善预后。”
规范治疗生存期生存质量大大改善
支柱药物已进医保
辛少华先生,多发性骨髓瘤病友互助协会代理会长,今年64岁,作为多发性骨髓瘤患者已经14年。近日,在广州举办的“多一点”行动多发性骨髓瘤患者抗癌之路分享会上,他和其他9名患者一起分享了他们的抗癌故事。
14年前,辛会长确诊多发性骨髓瘤是个偶然。他在做其他检查的时候发现肋骨有个很大的包块,确诊为浆细胞瘤并手术切除。同时,检查颅骨、骨盆都发现了溶骨性的骨破坏——骨头像是被凿子凿过一样,布满一个一个的小坑,由此而发现了多发性骨髓瘤。“当时没有什么症状,身体一点感觉都没有。”辛会长说。经过积极的治疗,辛会长目前已恢复健康,每月仅需极少的药量维持。60多岁他精力充沛,爱好广泛,前不久还周游了世界。
良好的预后得益于早期诊断、及时有效的控制以及个体化的医学指导。尽管多发性骨髓瘤尚无法治愈,但是随着新型治疗方式的不断应用,患者的生存期较之前已明显延长——以前中位生存期为3年左右,现在约为5-7年。
路谨教授介绍,目前,多发性骨髓瘤的治疗药物有很多,如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单抗类药物、组蛋白去乙酰化酶抑制剂等。自体或异基因造血干细胞移植的疗效也被普遍认可,但是移植是一种高强度治疗,不适用于老年人和衰弱的患者。
同时,患者的信任、理解和配合对疾病的治疗也是至关重要的。在分享会上,路瑾教授见到一位已带病生存十三年仍神采奕奕的老患者后倍感欣慰地表示,只有帮助他们提升治疗依从性,实现足量、足疗程治疗,才能达到疾病可能的最大缓解、延长生存时间并提高生活质量。
然而,面对昂贵的治疗费用,很多时候治疗并不取决于医生的治疗理念而是在于患者的钱包。这一情况从今年起或能得到改善——多发性骨髓瘤核心治疗药物硼替佐米纳入到2017版国家医保药品目录,帮助减轻患者的医疗负担。
据悉,广东省已于2017年10月1日开始执行2017年版国家药品目录,参保人员使用包括多发性骨髓瘤治疗药物硼替佐米在内的36种谈判药品所产生的费用,可按相关规定支付,各地区落地或有一定时差。
关于硼替佐米:
2015年版《中国多发性骨髓瘤诊治指南》 推荐以注射用硼替佐米为基础的方案为有症状骨髓瘤初始治疗中诱导治疗,巩固治疗及维持治疗等各阶段的核心方案,并强调硼替佐米是治疗多发性骨髓瘤复发的关键药物。
按疾病找