Regenxbio公司公布了基因疗法RGX-314颇具前景的1期临床试验中期数据，该疗法用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。
AMD被认为是无法治愈的，目前可用的疗法包括靶向VEGF（血管内皮生长因子）的眼内注射药物（例如再生元的Eylea和罗氏的Avastin和Lucentis），VEGF是一种刺激血管生长的蛋白质。这些药物可防止眼内渗漏血管的生长，因为这些血管的生长会造成湿性AMD的特征性瘢痕、光感受器死亡，并最终导致视力丧失。虽然这些注射剂是对湿性AMD的有效治疗方法，但定期进行眼内注射会对患者的生活造成困扰。他们急需更方便有效的疗法来改善病情。
Regenxbio带来的一次性基因疗法RGX-314有望为AMD患者带来全新的治疗体验。RGX-314使用腺相关病毒来提供编码可以中和VEGF活性的蛋白质的基因，旨在对抗因在眼睛中形成新血管而引起的视力丧失，从而减少对抗VEGF眼内注射药物的需求。其1期研究将18名患者分为三组，分别接受三种不同剂量的基因治疗。这些患者有频繁使用抗VEGF药物的治疗史，并且对这些疗法有反应。三组患者接受的药物剂量分别为3×10^9、1×10^10和6×10^10基因组拷贝(GC)/眼睛。
结果发现，基因疗法RGX-314在所有剂量下都是安全且耐受良好的，所有三组的蛋白质表达水平均具有剂量依赖性，抗VEGF药物的注射也呈剂量依赖性减少。最低剂量组的平均蛋白质水平为2.4 ng/ml，而较高剂量组的水平分别为12.8和160.2 ng/ml。接受最高剂量的3名患者（占50%）在治疗后6个月内不再需要注射抗VEGF药物。与治疗前最近一次注射抗VEGF药物相比，该组患者在治疗后的抗VEGF药物注射率降低了53％。
“RGX-314的积极中期数据以及NAV基因疗法用于一次性治疗湿性AMD的潜力让我们感到备受鼓舞，特别因为这是一个具有显著治疗负担的非罕见患者群体，”Regenxbio总裁兼首席执行官Kenneth Mills先生说：“Regenxbio期待将从该试验中学到的东西应用于将RGX-314临床项目扩展到2期试验，并尽快为患者带来这种新疗法。”
[1] Regenxbio’s wet AMD gene therapy shows promise in phase 1. Retrieved Aug 8， 2018， from https：//www.fiercebiotech.com/biotech/regenxbio-s-wet-amd-gene-therapy-shows-promise-phase-1
[2] REGENXBIO. Retrieved Aug 8， 2018， from https：//regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-reports-second-quarter-2018-financial-and-operating
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