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目前全世界人口中,14岁以下儿童的比例约占20%~25%,我国儿童总数约占全国总人口数的16.6%,大约为2.2亿人[1]。儿童健康问题始终是全球都极为关注的话题,其中儿童生长发育问题尤为突出。
700万儿童面临矮小症疾病的困扰
以矮小症为例,抽样调查显示,我国儿童矮小症发病率约为3%,其中3岁~15岁需治疗的患儿约有700万名。但目前到正规医疗机构就诊的患儿不到30万名,接受合理治疗的患儿不到3万名,总体治疗率严重偏低[2]。
河南省(郑州)儿童医院内分泌遗传代谢科主任卫海燕教授表示:“由于儿童处于生长发育阶段,许多家长甚至是一些医生也会容易忽视孩子异常的身高问题,不当回事儿,这是不正确的做法。”
矮小症患儿易受自身矮小身材的困扰,容易产生自卑情绪,同时心理较普通孩子更为敏感,长期以往对儿童心理健康和生活质量都会造成一定的负面影响。因此,矮小症的治疗不可小觑。
虽被广泛应用,仍存在安全用药问题
目前治疗矮小症的主要手段为生长激素。
上世纪80年代,基因重组人生长激素(rhGH)研发成功,于1985年上市并获准用于治疗生长激素缺乏症,疗效较为肯定,现已广泛应用于临床[3],甚至出现了滥用情况。2012年,央视曝光生长激素被当“增高药”滥用的新闻,引发一时热议。
对此,卫海燕教授表示对身高正常的孩子,家长不要一味追求更高而盲目用药治疗,否则可能对孩子造成生理或心理的影响。
儿童专用药品短缺、药品信息缺乏、药物滥用,儿童用药安全问题始终形势严峻。数据显示,中国儿童用药不合理率高达12%~32%[4]。
“用药安全问题永远在路上。”来自中日友好医院的张知新教授表示,“用对药,用好药,用准药是用药安全最基本的规范。医生应遵守医疗质量管理的十八项核心制度,规范化使用药物。”
而生长激素被滥用的对立面,是谈“激素”色变的父母们。
打破认识误区,矮小症治疗不可怕
激素二字,对于许多家长而言如“猛兽”,担心其副作用。
张知新教授表示,生长激素是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素,由191个氨基酸组成,通过刺激肝脏等组织产生胰岛素样生长因子(IGF-1)发挥其生理功能,促进骨骼线性生长、机体蛋白质合成、脂肪分解,对抗胰岛素分泌,会产生一过性血糖升高。在专科医生的指导下,按规定剂量使用生长激素是安全的。
2017年获批、2018年5月上市的诺泽(重组人生长激素),是目前国内唯一进口水剂型rhGH。
预填充注射装置,便捷易携带;热稳定性高,室温(25℃以下)可储存21天,减少药物浪费;含组氨酸成分,显著减轻注射疼痛,从三大方面提高患儿用药依从性,改善治疗结局。
“全球30年临床使用经验,111个国家获批,8项核心随机对照试验,两项包含24个国家44209名患者的真实世界研究,充分证明了生长激素的疗效和安全性。”中华儿科学会副主任委员及全国儿科内分泌遗传代谢病学组组长、同济医院儿科学系主任罗小平教授介绍道。
上海新华医院儿童内分泌科顾学范教授则表示:“非常高兴它能在今年进入中国市场。而药物安全性是一个长期的问题,需要更多的指标去观察。日常用药中,医护人员也应做好观察。期待其在未来能扩大适应症,为更多患儿带来福音!”
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