今日，罗氏舒友立乐（英文商品名：HEMLIBRA，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
据悉，这也是目前中国首个且目前唯一一款可同时治疗体内含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常规预防性药物。专家表示，作为双特异性的单克隆抗体，具有显著降低出血风险、半衰期长、注射频率低、给药方便等优势，为血友病患者提供了更为灵活且有效的治疗方案，减轻患者疾病负担。
频繁输注为预防治疗最大“拦路虎”，A型血友病亟待更优治疗选择
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。
“预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一”，中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示“通过对血友病患者提前进行凝血因子补充，使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。长期规范化的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。”2020年，世界血友病联盟发布《血友病管理指南》明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。
然而，目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，预防治疗率远低于世界平均和发达国家水平，因治疗不足导致成年患者致残率高达70%。“长期以来，A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104-183次，治疗负担不言而喻。”北京协和医院血液内科主任赵永强教授认为，“频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。”
首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授谈到，“此次舒友立乐新适应症的获批意义深远。作为可同时用于成人和儿童患者的常规预防性治疗创新药物，它在显著降低出血风险的同时，极大简化了治疗过程。每周一次皮下注射的给药方式解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题，让更多中国患儿可以回归学校，健康成长。”
有效性与安全性并重，舒友立乐预防治疗让“零出血”成为可能
据悉，此次舒友立乐非抑制物适应症获批是基于三项关键性三期临床试验HAVEN 3 ，HAVEN 4及HAVEN 5。
HAVEN 3研究结果显示，与未接受预防治疗的患者相比，每周或每两周接受艾美赛珠单抗预防治疗的不含因子VIII抑制物的12岁及以上的成人和青少年，出血分别减少96％和97％。且对比无预防治疗组，在出血相关的各项终点均显示出了显著降低的结果，且安全性良好。HAVEN 4研究表明，在接受艾美赛珠单抗预防治疗的伴或不伴FVIII抑制物的12岁及以上成人和青少年中，56.1%的患者经历零治疗出血，90.2%的患者经历3次或更少的治疗出血。
HAVEN 3和HAVEN 4研究的更新数据证明，对于体内伴或不伴FVIII抑制物的A型血友病患者，艾美赛珠单抗预防性治疗与既往按需或预防性凝血因子VIII治疗相比，长期健康相关的生活质量方面具有临床意义的改善。
HAVEN 5是艾美赛珠单抗开展的首个专注于中国人群的III期临床试验。研究结果显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低达96%，不同给药方案的患者年化出血率均为1.0，零出血率55%以上，总体耐受良好，未发生严重不良事件。
“继2018年在中国获批用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常规预防性治疗后，此次舒友立乐在国内再添新适应症无疑为广大A型患者带来了福音，也为医生提供了新的治疗选择。”南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示，“无论是抑制物或非抑制物患者，艾美赛珠单抗均显示出了优异的疗效和安全性结果。凭借其优异的临床表现，舒友立乐®有望帮助更多患者有效防止出血或降低出血发生的频率，最终远离轮椅乃至回归正常生活，拥有‘零出血’的自由人生。”
据了解，作为20 年来全球血友病领域首个人源化双特异性单克隆抗体及目前唯一一个皮下注射每周一次的血友病创新药物，舒友立乐已被《血友病治疗中国指南（2020年版）》推荐作为可用于预防治疗的非因子类产品，并在全球范围内为逾万名血友患者带来获益。
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