白血病患儿临床治愈！CAR-T疗法离中国肿瘤患者还有多远？
编者按：医学技术发展到今天，白血病已不再是不治之症。根据《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范 （2018年版）》治疗方法包括化疗、骨髓移植、放射治疗、分子靶向药物治疗等多种方式，如果制定了合理的治疗方案，近80％的儿童能够获得长期无病生存，甚至有治愈可能。而对于白血病患儿佳佳来说，治愈他的却是一种在国内还未正式获批，仍处于临床研究阶段的免疫疗法——CAR－T疗法。
□ 撰文 | 李潇潇
“这三年过得很忐忑，也很开心，每一天都是赚回来的。”在儿子佳佳治愈三周年的庆贺活动上，佳佳妈妈刚刚说出第一句话，眼泪就在打转。
佳佳妈妈在佳佳治愈三周年的活动上发言
还有2个月就6岁的佳佳，远远看上去和别的孩子没有什么区别，反而格外的活泼爱笑，但实际上，在2015年7月，他1岁多的时候，就被诊断为急性淋巴细胞白血病。2016年底罗一笑捐款事件中的孩子就是被这种白血病夺走了生命。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病，我国ALL发病率约为0.67/10万，0～9岁的儿童是发病高峰，占到儿童白血病的70%以上。
得了白血病意味着什么？曾经韩剧中罹患白血病而死的男女主角赚足了观众的眼泪，也形成了人们对白血病最初的残酷印象。但实际上，白血病早已不是不治之症。
以佳佳所患的急性淋巴细胞白血病为例，根据《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范 （2018年版）》治疗方法包括化疗、骨髓移植、放射治疗、分子靶向药物治疗等多种方式。数据显示，如果制定适合的治疗方案，大约80%的儿童能够获得长期无病生存，并且有治愈的可能。
但最终治愈佳佳的并不是诊疗规范中的方法，而是CAR-T疗法，一种在国内尚没有正式获批，仍在临床研究阶段的免疫疗法。
白血病家庭的1500公里求医路
“很多白血病患儿通过化疗就治愈了，但是我们很坎坷。”
佳佳妈妈用“坎坷”二字总结过去四年多带着儿子求医的过程，而个中辛酸恐怕只有他们一家三口才明白。
佳佳出生在湖南省浏阳市的一个农村家庭，2015年6月，一岁九个月的他突发高烧，反反复复不见好转。一个月后，在长沙市省儿童医院被确诊为急性淋巴细胞白血病，融合基因E2A/PBX1阳性，属于中危。
晴天霹雳，但又不得不面对。确诊后不久，佳佳一家就奔波1500公里来到北京就诊，北京大学人民医院的医生最初给出的治疗方案是15个疗程的化疗。公开资料显示，化疗后有70-80%的长期缓解率。
佳佳妈妈那段时间总是数着化疗的次数，总觉得做完一次，就离治愈更近了一步。很不幸运，佳佳是另外的20%~30%，在第10个化疗以后的检查结果显示E2A/PBX1基因数值增加至0.1%，这意味着佳佳复发了。
紧随化疗方案之后的就是骨髓移植，这是当时唯一的办法了。幸运的是，佳佳和爸爸顺利配型成功，2016年3月，佳佳随父母再次来到北京，准备接受移植手术。
在此之前，佳佳一家为近百万的治疗费用发了愁，至今仍然可以看到他们发起的众筹项目，也可以浏阳当地市民发起的爱心捐款活动新闻。
佳佳接受骨髓移植之前，父母发起了众筹项目
在佳佳父母看来，骨髓移植是最后的救命武器了，“回输第一对干细胞时还是好的，但16天后，基因表达还是阳性了”，骨髓移植方案对于佳佳也失效了，另一个治疗方案是CAR-T免疫细胞疗法。
就在佳佳接受骨髓移植之后不久，接受了DC-CIK细胞免疫疗法的陕西青年魏则西死亡，引起巨大的关注，免疫疗法也备受争议。佳佳要接受的CAR-T疗法虽然不同于魏则西的DC-CIK细胞免疫疗法，但类似的是国内并没有正式获批。
佳佳眼前的机会是北京大学人民医院黄晓军教授团队和从美国归来的医学与肿瘤学博士许中伟教授团队联合进行CAR-T 临床试验项目，佳佳父母还是决定接受CAR-T疗法，这是孩子的新希望，也是一场豪赌。
北京大学人民医院血液科医生程翼飞宣布，白血病患儿佳佳达到临床治愈
从化疗到骨髓移植，不幸和幸运在佳佳身上轮番上演，这次他赌赢了。2016年8月，佳佳接受一次性细胞免疫治疗，4周后分子生物学及形态学检查，白血病细胞消失，骨髓达到完全缓解状态。
“按照骨髓移植的标准，随访到三年，就是临床痊愈了，意思就是你好了，以后可以不来（复查）了。”在当天的庆贺活动上，佳佳的主治医生，北京大学人民医院血液科医生程翼飞如是总结。
