桑国卫院士：按基因分类而非发生部位的癌症疗法将是下一个研发热点
2017年9月1日-4日，由中国医药工业信息主办的2017年（第34届）全国医药工业信息年会暨2016年度中国医药工业百强榜单发布大会在成都召开，近千名全国医药企业管理者及医药行业从业者与会，就诸多一致性评价、医药供应保障、新药研发等诸多热点展开激烈讨论。
中国工程院桑国卫院士应邀发表了题为《2018年度专项创新药物与临床试验设计、实施与核查》的主题演讲，在谈及未来肿瘤药物研究方向时，桑国卫院士认为，按基因分类而非发生部位的癌症疗法将是下一个研发热点，国内企业应当予以关注。
2017年5月23日，美国FDA加速批准了默沙东的Keytruda用于治疗成人及儿童的不可切除的或转移性的、微卫星高度不稳定（microsatelliteinstability-high，MSI-H）的或错配修复缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的实体瘤患者。
截至5月，默沙东Keytruda与BMS的Opdivo都各收获6个适应症，有市场人士预计，此类药物单个品种至2020年销售额将超过50亿元。
6月3日，在ASCO 2017大会上，来自美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的David Hyman教授报告了——Larotrectinib靶向TRK融合基因治疗罕见肿瘤的数据结果，其治疗范围之广泛，效果之优异令人惊讶。
研究人员发现LOXO-101治疗了13种不同类型的肿瘤：唾液癌（12例）、肉瘤（10例），婴儿型纤维肉瘤（7例），肺癌（5例），甲状腺癌（5例），结肠癌（4例），黑色素瘤（4例）、胆管癌（2例）、胃肠间质瘤（2例），及其他肿瘤（4例）。对于迄今为止评估的46例患者，在12种不同的肿瘤中的应答率为78%（95% CI：64% - 89%）。33例患者中的29例（88%）仍在应答，不包括3例患者在接受larotrectinib治疗后可接受手术治疗。中位DOR尚未得到，因大多数患者仍在治疗中。目前，最长的应答持续时间为23个月，8例患者的应答持续时间超过12个月，和16例患者的应答持续时间超过6个月。最常见副作用为疲劳（30%）、头晕（28%）、恶心（28%）。5例（11%）患者需要减少剂量。没有因副作用需停止治疗的患者。
有肿瘤专家认为，依据报告中的相关临床数据，Larotrectinib已被证明在广泛的年龄和肿瘤类型的Trk融合癌症中，具有持久的抗肿瘤活性作用和良好的耐受性。larotrectinib将会成为第一个在成人和儿童中同时开发和批准的治疗药物，并且是第一种跨越所有传统定义的肿瘤类型，分子意义上的肿瘤靶向治疗。
这也就意味着，这种针对特定基因分型而非发生部位的“广谱抗肿瘤药”可以实现“异病同治”，单一药品可以获得更多适应症，对于变革当前肿瘤治疗模式具备重要意义；而对药企来说，其市场潜力更是不可限量，有望诞生新的肿瘤用药领域的重磅炸弹。
桑国卫院士对此类药物的前景表示了赞赏，他表示，此类药物将是下一轮创新药物竞争的核心，国际上关于此类药物的研究已经进行多年，且竞争激烈。中国医药企业想要在肿瘤治疗领域内更进一步，摆脱当前仿制药占主导地位的局面，有实力的研发型药企必须积极参与国际竞争，瞄准世界前沿，实现弯道超车。
