近日，美国制药公司Intercept用于治疗罕见肝病——原发性胆汁胆管炎（PBC）的药物Ocaliva (obeticholic acid)获得欧洲药物管理局人用药产品委员会（CHMP）的支持，这也意味着或许几个月后该药物就能在欧洲获批上市。
Ocaliva将联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA单药疗法无应答或者对耐受的原发性胆汁胆管炎患者，一旦获批，这将是欧洲唯一一个仅用于PBC治疗的药物。此次CHMP支持批准该药物主要是依据三个关键性的临床试验，数据显示，用药12个月后患者的碱性磷酸酶水平下降了47%，而安慰剂组仅有10%，具有统计学上的显著差异。碱性磷酸酶是PBC非常重要的分子标志物。
尽管原发性胆汁胆管炎是一种罕见病，但是这是导致欧洲——特别是女性肝移植的最常见的疾病。目前针对PBC的用药需求很大，市场也急需有效的药物，来防止PBC导致的肝硬化以及肝移植的风险。目前Intercept还在进行一项名为COBALT的IV期的验证性试验，同时还有一项针对肝损伤患者的短期临床试验，将来Intercept将向EMA提交这两项临床试验的数据，以获得上市批准。五个月前，Ocaliva在美国针对同样的适应症获得了条件性批准，此次CHMP的积极意见意味着2017年该药物就有可能在欧洲上市，而欧洲的PBC患者数量要多于美国，表明欧洲市场也更大。
由于PBC是一项罕见病，因此扩大适应症对于Intercept而言非常有必要。目前Intercept正在进行Ocaliva针对非酒精性脂肪肝（NASH）和脂肪肝的研究，以提升该药物的潜在市场总额。据估计，Ocaliva有望在2022年之前成为Intercept的一款重磅新药。目前Ocaliva针对NASH的III期临床试验正在进行，预计2019年会得到结果。与此同时，Intercept还在进行Ocaliva针对原发性硬化性胆管炎（PSC）和儿童胆道闭锁（PBA）两项罕见病的II期临床试验。
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