根据来自美国德州大学MD安德森癌症中心的临床试验结果，免疫检查点阻断试剂（immune checkpoint blockade）nivolumab能够降低24.4%的转移性膀胱癌患者的肿瘤负荷，不论他们的肿瘤是否表达一种与该药物靶标相关联的生物标志物。这项研究将于2016年6月5日在美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology， ASCO）年度会议上发布。
MD安德森癌症中心泌尿生殖内科肿瘤学教授Padmanee Sharma博士说，“nivolumab的反应率好于我们在其他潜在的二线治疗药物中观察到的反应率，而且该药物确实耐受性良好，这一点是比较重要的，这是因为在接受含铂化疗药物的一线治疗后，膀胱癌患者是虚弱的群体。”
nivolumab通过阻断T细胞表面上的PD-1蛋白激活来引发免疫系统攻击癌症。PD-1起着刹车或检查点的作用，关闭激活的T细胞。PD-1是由一种被称作PD-L1的配体开启的，人们经常在癌细胞和其他类型细胞的表面上发现这种配体。
患者肿瘤细胞表面上存在的PD-L1一直被认为是指导治疗的一种潜在的生物标志物。这项研究发现那些肿瘤细胞表面上具有很少或没有PD-L1（26%）的患者和那些肿瘤细胞表面上具有更高PD-L1表达的患者（24%）之间的反应率没有显著的差别。
Sharma说，“在不用选择基于PD-L1状态对病人进行治疗的情形下，我们能够获得好的结果。” Sharma也是MD安德森癌症中心免疫治疗平台科学主任和MD安德森癌症中心帕克癌症免疫疗法研究所研究员。这个免疫治疗平台是MD安德森癌症中心2013年发起的登月计划（Moon Shots Program）的一部分。该登月计划旨在通过加快治疗药物开发、预防工作和基于科学发现的早期检测降低癌症死亡。
这项I/II期临床试验对78名患者进行治疗：5人（6.4%）病情完全缓解；14人（18%）病情部分缓解，他们的肿瘤负荷降低了至少30%；22人（28.2%）病情稳定；30人（38%）病情恶化。
治疗相关副作用主要包括轻度疲劳、瘙痒、脂肪酶水平升高、皮疹、恶心、关节疼痛和贫血。在20.5%的患者体内发生III或IV级副作用。两名患者因与这种药物相关的不良事件而中断治疗。
在中位随访213天后，33.3%的患者继续接受治疗，45.6%的患者存活至少一年，Sharma认为这“好于我们在过去观察到的结果” 。
总存活期将与这项临床试验的II期部分一同分析。II期部分提供nivolumab单独使用或nivolumab和免疫检查点抑制剂ipilimumab（易普利姆玛）组合使用。如果nivolumab单独使用没有疗效时，这项临床试验允许患者改换这种组合使用。
这项临床试验II期部分的初步结果将在今年晚些时间发布。
Nivolumab（也被称作Opdivo）和ipilimumab（也被称作Yervoy）是由百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）开发和销售的。这项临床试验也是由该公司资助的。
Ipilimumab靶向作用于T细胞表面上的CTLA-4检查点，是首个免疫检查点抑制剂。
Ipilimumab是首个经证实能够延长转移性黑色素瘤患者存活期的药物。长期随访表明22%接受该药物治疗的患者能够存活至少10年。
Nivolumab已被美国FDA批准用于治疗晚期黑色素瘤、肺癌、肾癌和霍奇金淋巴瘤。那些接受nivolumab治疗的转移性黑色素瘤患者的5年存活率是34%。那些接受这两种药物（即nivolumab和ipilimumab）组合治疗的患者的两年存活率是69%。
在今年5月18日之前，还没有药物被批准作为二线药物治疗转移性膀胱癌。如今，美国FDA已批准阻断PD-L1的药物atezolizumab治疗这种疾病。
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