近日，刊登在国际杂志Cancer Discovery上的一项研究报告中，来自费城儿童医院的研究人员通过研究开发了一种新型疗法来治疗致死性的儿童神经细胞瘤；此前研究中研究人员利用抗癌药物克里唑蒂尼（Crizotinib）对一些难以治疗的神经细胞瘤进行了治疗，基于此前研究，本文中研究者就发现了一种新药可以抵御对克里唑蒂尼耐受的神经细胞瘤。
文章中，研究人员Yael P. Mosse表示，我们的临床前研究为快速追踪临床试验中神经细胞瘤药物的研发提供了一定的理论基础，我们希望在今年早些时候进行这项临床试验；尽管当前神经细胞瘤的疗法得到了一定改善，但其引发儿童死亡的比例并不相当，这种疾病是一种非常复杂，且由多种单独和相互影响的基因突变所引发的。
长期以来研究人员分析研究了间变性淋巴瘤酶（ALK）基因突变如何引发多种神经细胞瘤的发生，后续的研究结果表明，异常的ALK基因的改变或可驱动将近14%的高风险神经细胞瘤的发生。基于此前的研究基础，本文研究中研究者在对神经细胞瘤患儿的临床试验中对ALK基因抑制剂的药物克里唑蒂尼进行了改造，克里唑蒂尼被FDA批准用于治疗因ALK基因异常而引发的特殊类型的肺癌，然而在神经细胞瘤中，ALK基因的不同突变对克里唑蒂尼的反应并不相同，其中一种发生于F1174L的特殊突变对克里唑蒂尼具有耐受性，为此研究人员就开始寻找新一代且更有效的ALK抑制剂。
研究人员检测了多种新一代的ALK抑制剂，而且相关研究结果就可以帮助他们寻找到了一种名为PF-06463922的新型制剂，目前该制剂正在ALK基因驱动的成年肺癌患者中进行1/2临床试验，而且相比克里唑蒂尼而言，这种新型制剂可以更加紧密地结合驱动癌症的信号激酶。
当前在神经细胞瘤肿瘤细胞培养液及动物模型的研究中，PF-06463922相比克里唑蒂尼可以更加有效地抵御癌细胞的增殖，而且PF-06463922还会对ALK具有更深远的抑制效应，即便是在最低的浓度下还依然如此，在动物实验中该制剂可以快速完全抑制肿瘤的进展。最后研究人员Mosse说道，这种新型机制对一系列ALK突变都具有潜在地抵御效力，而且其或可以作为新一代的潜在药物来帮助有效抵御ALK驱动的神经细胞瘤的发生。
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