赛诺菲（Sanofi）颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）近日实现重大监管里程碑，获得日本批准，用于特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者的一线治疗。此前，Cerdelga已于2014年8月、2015年1月和2月分别获美国、欧盟、澳大利亚批准上市。业界预测，Cerdelga作为全球首个口服戈谢病治疗药物，将颠覆当前依赖注射制剂的戈谢病市场格局。
目前，戈谢病的临床标准治疗方案是酶替代疗法（ERT），患者需终身定期（每2周注射一次）接受静脉输注。酶替代疗法（ERT）能够降解沉积在细胞中的脂肪沉积物并会引起各种症状，而Cerdelga则能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累。Cerdelga的上市，将为1型戈谢病群体提供一个重要的新治疗选择。
值得一提的是，为了研制Cerdelga，赛诺菲足足花了15年时间，该药临床项目是有史以来在戈谢病群体中开展的最大规模临床项目，涉及29个国家约400例患者。III期项目中，Cerdelga在2个试验中均成功稳定了病情：其中一项安慰剂对照研究在初治患者中开展，另一项研究则证明了Cerdelga对酶替代疗法Cerezyme的非劣效性。
Cerezyme（注射用伊米苷酶）是20多年前健赞上市的全球首个戈谢病药物，该药多年来一直统治市场。业界预计，Cerdelga将大肆瓜分赛诺菲自身药物Cerezyme的市场份额，同时将与另2种注射药物——夏尔（Shire）的Vpriv和辉瑞（Pfizer）的Elelyso展开竞争。据彭博社分析，到2020年，Cerdelga的年销售额将达到7.49亿美元。目前，Cerezyme的年销售额约为9.16亿美元。
Cerdelga是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，靶向葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS），能够降低葡萄糖神经酰胺的产生。Cerdelga适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢（PMs）、中等代谢（IMs）、快代谢（EMs）的1型戈谢病成人患者的长期治疗，但不适用于超速代谢者（UMs）。
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