ALS全名肌萎缩性脊髓侧索硬化症，是一种发病率极低得罕见病。由于患者全身肌肉萎缩，而造成失去行动能力，严重时甚至肺部等器官功能也受到极大损伤。此前，风靡一时得冰桶挑战就是旨在为这类疾病募集善款。目前市面上治疗此类疾病的药物凤毛麟角。
今年早些时候，生物制药公司Cytokinetics公司公布了其治疗ALS药物tirasemtiv的中期临床研究数据。结果发现，这种药物未能达到其预定终点，即改善患者的行动能力，延缓ALS的发病进程。不过，研究人员分析后认为，tirasemtiv能够明显增大患者的慢肺活量（SVC）指标，即患者每次缓慢深呼吸能够吸入的最大气体量。SVC也被认为是评价ALS病情进程的一个重要指标。此次临床二期研究共有711名ALS患者参加。因此，Cytokinetic公司认为tirasemtiv仍然能够明显改善ALS患者的生存状况。目前，公司正着手准备相关数据以说服FDA批准公司进行关于tirasemtiv的临床三期研究。
然而，这一消息并未明显提振投资者的信心，tirasemtiv的中期研究临床数据刚刚公布时，Cytokinetic公司股价遭受重挫，此次利好消息也仅将股价提升6％，恢复至公司暴跌前的65％左右。显示出市场对tirasemtiv能够获得FDA青睐的疑虑。
最近一段时间，Cytokinetic公司的研发工作频频受挫。去年公司与安进公司开发的治疗心衰药物omecamtiv mecarbil临床二期研究也宣告失败，与此相关的研究数据也在进一步分析中。安进公司表示需要得到最终的分析结果后才会决定omecamtiv mecarbil的未来命运。
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