在研发阶段就将潜力品种收入囊中，是许多大中型药企惯用的招数，这考验的不仅是财力，更考验眼力。今年4月，生物技术巨头新基（Celgene）就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议（相关阅读：Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301），在支付了7.1亿美金预付款后，将一种处于II期临床的克罗恩病（Crohn's disease，CD）口服反义核酸药物Mongersen（GED-0301）收入囊中。业界认为，Celgene的这一豪赌要么使其成为这一行业最大的赢家，要么成为最大的输家。
近日，Celgene公布了Mongersen为什么值得豪赌的理由。Celgene表示，该药在II期临床中所表现出的惊人疗效，将为克罗恩病的临床治疗带来一场革命。
Mongersen（GED-0301）是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法，开发用于中度至重度克罗恩病的治疗。目前，Mongersen已顺利通过一项涉及166例克罗恩病患者的II期研究，而Celgene已迫不及待地计划在今年年底启动Mongersen的III期临床项目。
该项II期临床研究在166例活动性克罗恩病患者中开展，调查了口服反义药物Mongersen的疗效和安全性。数据表明，与安慰剂相比，2种剂量Mongersen治疗组均有显著更高比例的患者实现临床缓解，40mg/天剂量组、160mg/天剂量组、安慰剂组实现临床缓解的患者比例分别为55.0%、65.1%、9.5%，2个治疗组与安慰剂组相比数据均具有统计学显著差异（p＜0.0001）；10mg/天剂量组与安慰剂组在临床缓解上无显著差异（12.2% vs 9.5%）。与安慰剂组（临床反应率=16.7%）相比，3种剂量Mongersen治疗组临床反应率显著更高：10mg/天剂量组（36.6%，p=0.039）、40mg/天剂量组（57.5%，p＜0.0001）、160mg/天剂量组（72.1%，p＜0.0001）。不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）发生率在各个治疗组相似。
今年4月，Celgene与Nogra签订协议，根据协议条款，Celgene将支付7.1亿美元的预付款。若GED-0301研发成功，Nogra公司将有资格获得超过8.15亿美元的开发里程碑款，若GED-0301上市后的年销售额超过40亿美元，Nogra还将获得11亿美元的销售里程碑款，使得该笔交易的最大价值达到了26亿美元。
Mongersen是一种口服反义药物，是一种合成的寡核苷酸，开发用于中度至重度克罗恩病的治疗，Mongersen靶向Smad7信使RNA（mRNA），通过结合Smad7 mRNA，关闭基因的表达，从而降低Smad7的蛋白水平。在克罗恩病患者中，异常高水平的Smad7蛋白干扰了肠道中TGF-β1抗炎信号通路，导致炎症的增加。Mongersen药片的独特配方，被设计为在小肠的远端（末端回肠）和邻近结肠末端（右半结肠），在该部位局部起效，降低Smad7蛋白水平。
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