罕见病市场政策正逐渐完善 专家呼吁企业应加大投入
“目前，国内新药创新的同质化十分严重，但还有许多罕见病的治疗领域却无人关注。”中国医药工业研究总院副院长易八贤在第三届新药论坛上表示，罕见病用药的研发不仅能够弥补药品短缺，满足患者需求，同时也能够为企业带来巨大的发展机遇，值得企业大力投入。
罕见病又称“孤儿病”，目前在中国对其没有明确的定义。但据世界卫生组织（WHO）的标准，当患病人数仅占总人口的0.65‰~1‰的疾病则被称之为罕见病。
（图片为中国医药工业研究总院副院长易八贤）
就按照 WHO的标准来计算，我国所有罕见病的患者人数也就仅仅1000万，这一小众市场根本无法增加企业生产罕见病用药的意愿。
由于患者数量少，研发成本高，让大多数制药企业迟迟不肯涉足罕见病的治疗领域，这也导致罕见病用药居高不下的原因。易八贤表示，我国目前只能依赖进口药，目前还缺乏针对罕见病用药的遴选机制，因此其治疗方法很难进入到医保目录。
“现阶段，罕见病用药的政策仅仅停留在药物安全的监管层面，缺乏激励效果。”易八贤认为，政府首先要帮助企业降低研发成本，适当加快审评审批速度，降低或减免部分税款，从而保证制药企业进入市场后能收回研发成本。
令易八贤欣慰的是，政府已意识到罕见病用药的重要性，并陆续出台了相关政策。2011年，《医学科技发展“十二五”规划》针对各科疾病以及罕见病，要突出临床医学特点，提高诊疗水平；2012年，《国家药品安全“十二五”规划》鼓励罕见病用药的研发；2014上半年发布的《关于深化药品审评神品改革进一步鼓励药物创新的意见》将对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用的药物给予加快审评。
目前，罕见病用药已在北京、上海、广东、江苏等地开展医保试点工作，我国政府也正密切关注这一领域的进展。
据IMSHealth的统计数据显示，2013年在美国开始销售的36个新分子实体（NME）当中，有17种是罕见病用药，相比于2012年的审批数量尽多出了一倍以上。
“随着市场政策的逐步完善，可以预见的是罕见病用药必然处于持续爆发期。”易八贤呼吁，相关企业可以提前进行相关药物的技术准备工作，抢占市场高点，迎来发展良机。
