重度地贫患儿需要积极治疗
重度地贫患儿不治疗的话, 多数会在5岁前就死亡。广西医科大学附属第一医院血液科主任赖永榕说,长期输血+除铁是治疗重度地贫的常规方法。如果能找到HLA相合的供者,则可选择接受造血干细胞移植,这是目前唯一根治重症地贫的办法。
目前,大多数患者还是采取输血+除铁的治疗,但这一治疗常常难以坚持,治疗费用昂贵,一年要花费10万元人民币,在输血过程中还有可能出现严重的并发症,生存期常常较短。因而,不少家长就会寄望于异基因造血干细胞移植,以为只要找到合适的造血干细胞,孩子的治愈就万无一失了。可事实上并非如此。
赖主任说,虽然异基因造血干细胞移植(根据干细胞来源分为骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植)是目前能根治重型地贫的方法,但临床中仍有重重障碍———1、配型较难, 在同胞兄弟姐妹中有1/4 的机会HLA 配型完全相同,而普通人群中相合的概率则小很多,只有约1/万-1/10万;2、移植中约有10%-20%的患者会因并发症死亡;3、移植需要高昂的医疗费用,一般来讲,同胞间全相合移植费用约20万元,非亲属相合移植30万元左右。
在临床上, 绝大多数地贫患者都在采取常规的治疗。广东省脐带血造血肝细胞库执行主任岚山说,能找得到合适的干细胞移植供者并不容易。一般来说,首选是同胞的HLA配型全相同,即行内人常说的“老二救老大”,即发现老大患了重度地贫之后,夫妻再次怀孕,争取生一个正常的小孩,用老二的脐带血或骨髓来移植给老大,进行治疗。
贫困患者将免费获得造血干细胞
截止到目前为止,广东省脐带血库已为160多名患者提供了脐带血造血干细胞进行移植治疗,其中为数十名患者免费或仅收取成本费用提供异基因供者脐带血造血干细胞。
岚山主任称,该库加入了省关爱地贫的项目。去年该库捐献了18份脐带血救治重型地贫儿,今年仍将向有需要的贫困或者低收入家庭、配型成功且符合移植条件的患者免费提供造血干细胞。
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(责任编辑:辛欣;通讯员:李海霞)
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