线粒体疾病的治疗主要依靠支持疗法，但不能纠正根本缺陷。一般选择药物联合治疗。使用的药物主要有清除氧自由基的药物、维生素C、维生素E等。
减少毒性产生的药物，如二甲基甘氨酸、通过旁路转移电子的药物、辅酶q10、琥珀酸、维生素K等。以及补充代谢辅酶的药物，其他药物主要有硫胺素和核黄素。辅酶q10和维生素C可以保持维生素E的活性，辅酶q10可以促进能量代谢。维生素b1以不同的方式作用于丙酮酸脱氧酶复合体，两者结合可加速氧化代谢，减少乳酸生成。因此，一般采用联合用药。
此外，L-精氨酸可用于改善症状。另外，运动疗法主要有抗阻和耐力训练，还有食疗针，针对不同的缺陷采取不同的食疗。
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