小儿骨髓增生异常综合征很难治愈，只能缓解。
骨髓增生异常综合征是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，以髓系细胞发育异常为特征，表现为无效造血、难治性血细胞减少和向急性髓系白血病转化的高风险。通过积极治疗可以缓解病情的进展。小儿骨髓增生异常综合征的治疗方法：
1、药物治疗：
刺激造血的药物：骨髓增生异常综合征严重影响造血。可用重组人粒细胞刺激因子、重组人血小板刺激因子等药物治疗，刺激骨髓造血。去甲基化药物：高甲基化骨髓增生异常综合征的主要特征，可用地西他滨、氮胞苷等抗甲基化药物治疗，并能抑制异常增生。化疗药物：选用阿糖胞苷、柔红霉素等蒽环类药物，必要时联合用药可控制异常增生。抗感染药物：感染是骨髓增生异常综合征的主要并发症。根据感染的病原体，可给予敏感的抗病毒抗生素、抗真菌等药物。
2、输血治疗：
根据血常规和骨髓检查结果，给予全血、血小板、白细胞、红细胞等治疗。
3、骨髓移植：
异基因造血干细胞移植：是治愈骨髓增生异常综合征的最佳方法。但40%以上死亡，20%复发，根治率只有40%。而且由于经济负担的影响，需要慎重选择。自体造血干细胞移植：由于难以彻底清除体内异常造血细胞，效果不理想，不推荐采用此方法。
小儿骨髓增生异常综合征的护理方法：要有规律生活，规律地起居，合理地休息，充足地睡眠。根据自己的身体状况，进行适当的体育锻炼，如散步、打太极拳等，增强体质，促进恢复。卧床休息，避免剧烈活动，以免增加出血风险保持良好的个人卫生，勤换被褥和内衣，注意口腔清洁。定期给家里的家具和地板消毒。
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